Orphan Drugs II: Der Orphan Drug Markt in der EU im Überblick

In den Jahren 2007 bis 2011 hat sich die Zahl der in Deutschland und in der EU zugelassenen Medikamente speziell gegen seltene Erkrankungen im Vergleich mit dem Zeitraum von 1997 bis 2006 verdoppelt. Bis zum Herbst 2011 sind 61 Medikamente als Orphan Drugs zugelassen worden, im Verlaufe des Jahres 2012 wird deren Zahl wohl auf über 70 ansteigen. Nach Angaben der europäischen Arzneimittelagentur EMA kommen allein 25 davon zum Einsatz, um verschiedene Krebsarten gezielt bekämpfen zu können.  Dabei handelt es sich zu Teil um ganz seltene Krebsarten, aber auch um Tumore, an denen EU-weit immerhin 200.000 Patienten leiden. Zudem haben ebenfalls bis Herbst 2011 insgesamt 820 Arzneimittel die Zuerkennung des Orphan Drug Status enthalten. Das bedeutet, dass die Unternehmen nun Sonderregelungen in Anspruch nehmen können (siehe Kapitel Orphan Drug I), mit denen Forschungen partiell erleichtert werden. Es ist daher zu erwarten, dass auch im Jahr 2012 und in den Folgejahren nicht nur weitere Zulassungen von Medikamente gegen seltene Erkrankungen genehmigt, sondern auch noch mehr Zuerkennungen hin zum Orphan drug Status ausgesprochen werden.

Zu den Erkrankungen, die zuletzt mit Orphan Medikamenten erstmals behandelbar geworden sind, zählen unter anderem:

• Die Systemische Sklerodermie (Bildung von überschüssigem Bindegewebe in der Haut und in inneren Organen) mit 66.000 Betroffenen in der EU

• Die Hyperammonämie (Stoffwechselstörung durch Enzymmangel) mit bislang nur gut 60 diagnostizierten Patienten in der gesamten EU

• Die Enzymmangelerkrankungen: Zur Behandlung von Enzymmangelerkrankungen liegen sogar bereits 6 gentechnisch erzeugte Enzympräparate vor. Bei angeborenen Stoffwechselstörungen, Morbus Pompe, Morbus Fabry und verschiedenen Typen der Mukopolysaccharidosen sind sie in der Lage, den gentechnisch bedingten Mangel eines wichtigen Enzyms auszugleichen

• Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie: Eine Erkrankung, bei der durch einen Gendefekt die roten Blutkörperchen vorzeitig zerstört werden, was zu lebensbedrohlichen Thrombosen führen kann.

Das Biopharmazeutikum für die Hämoglobinurie ist nur ein Beispiel für ein gentechnisch hergestelltes Arzneimittel, wie sie bei den Orphan drugs häufig zu finden sind. Insgesamt sind bis Herbst 2011 EU-weit rund 60 Orphan Drug Arzneien für die folgenden Erkrankungen entwickelt und zugelassen worden:

- Akromegalie
- Akute lymphatische Leukämie
- Akute myeloische Leukämie
- Akute Promyelozyten-Leukämie
- Angioödem
- Chronische Lungenentzündung bei Mukoviszidose
- Chronische lymphatische Leukämie
- Chronische myeloische Leukämie
- Chronische myeloische Leukämie, Akute lymphatische Leukämie
- Cryopirin-assoziierte periodische Syndrome (CAPS)
- Dermatofibrosarcoma protuberans
- Ductus arteriosus bei Frühgeborenen
- Eierstockkrebs
- Eisenüberladung
- Entzündung des posterioren Segments des Auges
- Extravasation durch Anthracycline
- Familiäre adenomatöse Polyposis
- Hereditäres Angioödem
- Homocystinurie
- Hyperammonämie aufgrund verschiedener seltener Erkrankungen
- Hypereosinophiles Syndrom / chronische eosinophile Leukämie
- Idiopathische pulmonale Fibrose
- Idiopathische thrombozytopenische Purpura
- Immunisierung gegen Japanische Enzephalitis
- Krebs
- Lambert-Eaton-Myasthenisches Syndrom
- Leberzellkrebs
- Lennox-Gastaut-Syndrom
- Lungenhochdruck
- Lymphoblastische T-Zell-Leukämie (akute Form) und –Lymphome
- Magenkrebs
- Maligner gastrointestinaler Stomatumor
- Malignes Gliom
- Mobilisierung von Knochenmarks-Stammzellen
- Morbus Fabry
- Morbus Gaucher
- Morbus Gaucher Typ I
- Morbus Pompe
- Morbus Wilson
- Mukopolysaccharidose I
- Mukopolysaccharidose II (Hunter-Syndrom)
- Mukopolysaccharidose VI
- Multiples Myelom
- Myelodysplastische / Myeloproliferative Erkrankungen
- Myelodysplastisches Syndrom
- Myoklonische Epilepsie / Dravet`s Syndrom
- Narkolepsie mit Kataplexie bei Erwachsenen
- Nebenniereninsuffizienz
- Nebennierenrindenkarzinom
- Niemann-Pick Typ C
- Nierenzellkarzinom
- Nierenzellkrebs
- Non-Hodgkin-Lymphom
- Osteosarkom
- Parkinson
- Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie (PNH)
- Phenylketonurie (PKU) und BH4-Mangel
- Pleuramesotheliom
- Primäre Apnoe bei Frühgeborenen
- Primärer IGF-1-Mangel
- Schwere chronische Schmerzen, die eine intrathekale Schmerztherapie erfordern
- Sichelzellanämie
- Speiseröhrenkrebs
- Subependymales Riesenastrozytom aufgrund tuberöser Sklerose
- Systemische Sklerodermie
- Thrombozytämie
- Tyrosinämie Typ I
- Weichteilsarkom

Unter den nachfolgenden Web-Adressen kann die immer wieder fortlaufend aktualisierte Übersicht über zugelassene Orphan Drugs eingesehen werden:

vfa-Zugelassene Orphan Drugs

orphanet Berichtsreihe

Ausblick:
Da im Pharmamarkt die Zeit der ganz großen Blockbuster weitgehend vorüber ist, ist damit zu rechnen, dass die forschende Pharmaunternehmen gerade die Strategien der bisherigen Orphan-Drug Produzenten sehr genau studieren werden. Daraus kann nämlich auch abgeleitet werden, wie man sich in den Spezialmärkte für seltene Erkrankungen am besten selbst positionieren kann. Pharmakritiker vermuten gar, dass immer mehr Unternehmen immer mehr Krankheiten segmentieren, um für kleinere Gruppen Arzneimittel - dann mit den zahlreichen Vergünstigungen des orphan drug Status – zu entwickeln. Da darüber hinaus die Zukunft wohl Fall der – auch gesundheitspolitisch favorisierten - individualisierten oder personalisierten Medizin gehören wird, ist davon auszugehen, dürfte auch dies der Orphan-Drug Industrie neuen Auftrieb verleihen wird. Mit der personalisierten Medizin soll es möglich werden, durch eine Kombination von genetischer Diagnostik und Therapie Patienten mit (seltenen) Erkrankungen deutlich gezielter zu behandeln und Therapieversagen und schwere - mit der Behandlung einhergehende - Nebenwirkungen deutlich zu reduzieren. Deshalb kann durchaus davon ausgegangen werden, dass künftig auch mehr Arzneien speziell für seltene Erkrankungen entwickelt und zugelassen werden.