Orphan Drugs I: Entstehung, Entwicklungsprozess, Besonderheiten
Bis Anfang der achtziger Jahre fristeten die Orphan drugs weltweit ein Schattendasein. Der erste Durchbruch gelang im Jahr 1983, als in den USA ein „Orphan Drug Act“ verabschiedet worden ist, in dem erstmals die Entwicklung von Arzneimitteln für seltene Erkrankungen durch exklusive Vermarktungsrechte festgeschrieben worden ist. Die Europäische Union folgte dann noch lange nach Japan (1993) mit ihrer Orphan Drug Verordnung erst im Jahr 2000.
Doch was sehen diese Verordnungen nun konkret vor?
• die kostenfreie wissenschaftliche Unterstützung durch die Europäische Arzneimittelagentur (EMA)
• ein zentralisiertes, beschleunigtes Zulassungsverfahren
• ein teilweise oder vollständiger Erlass der für die Zulassung fälligen Gebühren
• ein zehnjähriges Alleinvertriebsrecht für all die Arzneimittel, denen der Orphan Drug Status zuerkannt worden ist.
Unterschiede gibt es zwischen den USA und Europa aber bei der Definition darüber, wann eine Erkrankung als eine „Seltene“ einzustufen ist. In Europa gilt eine Krankheit dann als selten, wenn nicht mehr als einer von 2.000 Personen betroffen ist. Bei mittlerweile schätzungsweise 6.000 bis 8.000 bekannten und diagnostizierten Erkrankungen summiert sich die Zahl der Betroffenen in der EU allein auf rund 30 Millionen, davon rund vier Millionen in Deutschland. In den Vereinigten Staaten wird eine Erkrankung erst dann als selten eingestuft, wenn von der Erkrankung weniger als 7,5 Menschen pro 10.000 Einwohner betroffen sind (Europa: 5:10.000).
Unternehmen, die Orphan Drugs Arzneimittel bei seltenen Erkrankungen erforschen, stehen aber vor ganz besonderen Herausforderungen, die sie von anderen forschenden Unternehmen deutlich unterscheiden:
1) Die Zielgruppen sind häufig sehr klein, bei sehr seltenen Erkrankungen kann es selbst in der EU nur wenige hundert betroffene Menschen geben
2) Das Mittel der klassischen Werbung und Vermarktung scheidet aus, weil die Zielgruppen nicht nur klein, sondern innerhalb der Zielgruppen auch höchst heterogen sind.
3) Den Patientenorganisationen und die Selbsthilfe kommt deshalb gerade bei den „Seltenen“ eine ganz besonders zentrale Rolle zu. Im Zusammenspiel mit den Spezialisten sind es insbesondere die Patientengruppen, die bei der öffentlichen Debatte um orphan drugs eine zentrale Rolle spielen;
4) Die Forschungsfinanzierung ist noch zum Teil höchst unterentwickelt und basiert in Deutschland primär auf öffentlichen Fördergeldern und - in ganz begrenztem Maße - auch auf der Basis einer Stiftungsfinanzierung. In den USA dagegen wird die Orphan drug Forschung weitgehend über Fundraising getragen.
5) Ein systematisches Screening scheidet für die meisten seltenen Erkrankungen (von Ausnahmen wie bei Stoffwechselerkrankungen abgesehen) in der Regel aus. Daher ist es auch deutlich schwieriger, eine seltene Erkrankung frühzeitig zu diagnostizieren. Vermutlich profitieren deshalb auch viele Patienten, die mit einer spezifischen – jedoch noch nicht diagnostizierten - seltenen Erkrankung leben müssen, nicht von bereits existierenden Medikamenten aus der Orphan-Drug Pipeline.
Und noch eine Besonderheit gilt seit dem Anfang 2011 in Kraft getretenen Gesetz zur Neuordnung des Arzneimittelmarktes (AMNOG) für die Orphan drugs: Arzneimittel, die von der Europäischen Arzneimittelagentur EMA in diese Kategorie eingestuft werden, müssen vor den Verhandlungen über die Preisgestaltung des Medikaments nicht eigens auf ihren Zusatznutzen – wie das seit 2011 bei allen anderen Arzneimitteln der Fall ist - gegenüber einer vergleichbaren Therapie überprüft werden. Nach den Bestimmungen im AMNOG gilt der medizinische Zusatznutzen bei Orphan Drugs bereits durch die Zulassung als belegt. Allerdings muss auch bei den Seltenen ein Dossier erstellt werden, in dem die Patientengruppen aufgeführt werden müssen, für die mit der Zulassung ein therapeutisch bedeutsamer Zusatznutzen besteht. Zudem wird verlangt, das Ausmaß des Zusatznutzens nach den Kategorien „Gering“, „beträchtlich“ oder „erheblich“ zu klassifizieren.
Die Sonderregelung greift aber nur bei den Medikamenten für seltene Krankheiten, wenn mit dem Präparat in den vergangen zwölf Monaten in der Gesetzlichen Krankenversicherung ein Umsatz von weniger als 50 Millionen Euro im Jahr erzielt worden ist. Liegt der Umsatz tatsächlich oder voraussichtlich höher, müssen die Hersteller das entsprechende Medikament wie bei allen anderen Arzneimitteln auch einer frühen und aufwändigen Nutzenbewertung unterziehen.
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