Orphan-Designationen für Arzneimittel und/oder Marktzulassungen

Orphan-Designationen für Arzneimittel und/oder Marktzulassungen

Detaillierte Informationen über die Ausweisung von Arzneimitteln als Orphan in Europa finden Sie auf der EMA Website.
Eine vollständige Liste aller in Europa ausgewiesenen und zugelassenen Orphan-Arzneimittel ist verfügbar unter: ec.europa.eu

Learn more about the Orphan designation process in Europe 

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Liste der jüngsten Orphan-Designationen für Arzneimittel

April 2014

Behandlung des lymphoplasmazytoiden Lymphoms
 Ibrutinib

Behandlung des Ovarialkarzinoms
 Genetisch modifiziertes Adenovirus vom Serotyp 5/3, das für den Granulozyten-Makrophagen koloniestimulierenden Faktor kodiert

Behandlung der B-lymphoblastischen Leukämie/des B- lymphoblastischen Lymphoms
 Autologe T-Zellen, die mit einem lentiviralen Vektor, der einen gegen CD19 gerichteten chimären Antigen-Rezeptor enthält, transduziert sind

Behandlung der ATTR Amyloidose
 Synthetisches doppelsträngiges siRNA-Oligonukleotid, das gegen die Transthyretin-mRNA gerichtet und kovalent an einen Liganden aus drei NAcetylgalactosamin-Resten gebunden ist

Behandlung des Plasmazell Myeloms
 Humanisierter monoklonaler Antikörper gegen CD38

Prävention von bronchopulmonaler Dysplasie
 Koffeincitrat

Prävention von bronchopulmonaler Dysplasie
 Rekombinantes humanes Surfactant-Protein D

März 2014

Behandlung der ATTRAmyloidose
 Transthyretin-spezifisches Phosphorothioat-Oligonukleotid

Behandlung der Glykogenspeicherkrankheit Typ II (Pompe-Krankheit)
 Rekombinante humane αlpha-Glukosidase konjugiert mit mehreren Einheiten synthetischer bis-Mannose-6-phosphat-tetra-Mannose-Glykane

Behandlung des Pankreaskarzinoms
 Cysteamin-Bitartrat

Prävention einer Abstoßungsreaktion nach Organtransplantation
 Ex vivo kultivierte humane mesenchymale Stromazellen

Prävention einer Abstoßungsreaktion nach Organtransplantation
 Eculizumab

Behandlung der akuten myeloischen Leukämie
 Volasertib

Behandlung der Leberschen Kongenitalen Amaurose
 Das humane GUCY2D Gen beinhaltender, adeno-assoziierter viraler Vektor Serotyp 8

Behandlung der schweren kombinierten Immunschwäche, die durch den Mangel des RAG1-Gens (Rekombinationsaktivierendes Gen 1) hervorgerufen
 Autologe CD34+ Zellen, transduziert mit einem lentiviralen Vektor, der das menschliche RAG1-Gen enthält

Behandlung des Weichteilsarkoms
 Doxorubicin (6-Maleimidocaproyl) hydrazon

Behandlung von durch nichttuberkulöse Mykobakterien hervorgerufenen Lungenerkrankung
 Amikacinsulfat

Behandlung des Morbus Charcot-Marie-Tooth Typ 1A
 Kombinationspräparat aus (R-S) Baclofen, Naltrexonhydrochlorid und D-Sorbitol

Februar 2014

Behandlung der Farber-Krankheit
 Rekombinante menschliche saure Ceramidase

Prävention der angeborenen Zytomegalie-Virus-Infektion nach Mischung rekombinanter menschlicher monoklonaler IgG1-Antikörper gegen Hüllglykoproteine des menschlichen Cytomegalovirus
 Mischung rekombinanter menschlicher monoklonaler IgG1-Antikörper gegen Hüllglykoproteine des menschlichen Cytomegalovirus

Behandlung der Epidermolysis bullosa
 Diacerein

Diagnose von gastro-entero-pankreatischen neuroendokrinen Tumoren
 Gallium(68Ga)-N-[(4,7,10-Tricarboxymethyl-1,4,7,10-tetraazacyclododec-1-yl)acetyl]-D-phenylalanyl-L-cysteinyl-L-tyrosyl-D-tryptophanyl-L-lysyl-L-threoninyl-L-cysteinyl-L-threonin-cyclisches(2-7)Disulfid

Vorbeugung der verzögerten Transplantatfunktion nach Organtransplantation
 Eculizumab

Behandlung zystischer Fibrose
 11-(4-Dimethylamino-3-hydroxy-6-methyl-tetrahydro-pyran-2-yloxy)-2-ethyl-3,4,10-trihydroxy-3,5,6,8,10,12,14-heptamethyl-1-oxa-6-azacyclopentadecane-13,15-dione

Behandlung zystischer Fibrose
 Cysteamin

Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
 Asp-Arg-Val-Tyr-Ile-His-Pro

Behandlung des Rett-Syndroms
 3-Chloro-4-fluorophenyl-[4-fluoro-4-{[(5-methylpyrimidin-2-ylmethyl) amino]methyl}piperidin-1-yl]methanone

Behandlung von Polycythemia vera
 Ruxolitinib

Behandlung der Adrenoleukodystrophie
 Pioglitazon

Diagnose von gastro-entero-pankreatischen neuroendokrinen Tumoren
 68Ga-2,2'-(7-(4-((S)-1-((4S,7S,10S,13R,16S,19R)-4-((R)-1-Amino-3-(4-hydroxyphenyl)-1-oxopropan-2-ylcarbamoyl)-10-(4-aminobutyl)-16-(4-((S)-2,6-dioxohexahydropyrimidine-4-carboxamido)benzyl)-7-((R)-1-hydroxyethyl)-6,9,12,15,18-pentaoxo-13-(4-ureidobenzyl)-1,2-dithia-5,8,11,14,17-pentaazacycloicosan-19-ylamino)-3-(4-chlorophenyl)-1-oxopropan-2-ylamino)-1-carboxy-4-oxobutyl)-1,4,7-triazonane-1,4-diyl)-Acetessigsäure

Behandlung von Gliomen
 Autologe dendritische Zellen, die mit synthetischen Peptiden aus Tumorantigenen (MAGE-1, HER-2, AIM-2, TRP-2, gp100 und Interleukin-13-Rezeptor alpha) beladen („gepulst“)

Behandlung der optischen Neuritis
 N-({Carbamoylmethyl-[3-(2-oxopyrrolidin-1-yl)-propyl]-carbamoyl}-methyl)-2-[2-(2-fluorphenyl)-ethylamino]-N-isobutylacetamid

Behandlung des familiären Chylomikronämie-Syndroms
 Apolipoprotein C-III spezifisches Phosphortioat-Oligonukleotid

Januar 2014

Behandlung des malignen Mesothelioms
 Amatuximab

Behandlung der chronischen lymphatischen Leukämie/des kleinzelligen lymphozytischen Lymphoms
 Inecalcitol

Behandlung von aneurysmalen Subarachnoidalblutungen
 Natriumnitrit

Behandlung der Hepatitis-Delta-Virus-Infektion
 Lonafarnib

Behandlung der dystrophischen Myotonie
 (6aS)-1,10-Dimethoxy-6-methyl-5,6,6a,7-tetrahydro-4Hdibenzo[de,g]chinolin-2,9-diol

Behandlung von Adenovirus-Infektionen bei Empfängern allogener hämatopoetischer Stammzelltransplantate
 Adenovirus-spezifische T-Zellen, gewonnen aus allogenen, ex vivo expandierten Spenderleukozyten

Behandlung der primär sklerosierenden Cholangitis
 Obeticholsäure

Behandlung des malignen Mesothelioms
 Autologe dendritische Zellen, die mit allogenem Tumorzelllysat behandelt wurden

Behandlung der akuten myeloischen Leukämie
 (2R,3R,4S,5R)-2-(6-Amino-9H-Purin-9-yl)-5-((((1r,3S)-3-(2-(5-(Tert-Butyl)-1H-Benzo[d]Imidazol-2-YL)Ethyl)Cyclobutyl)(Isopropyl)Amino)Methyl)Tetrahydrofuran-3,4-diol

Behandlung der akuten lymphatischen Leukämie
 (2R,3R,4S,5R)-2-(6-Amino-9H-Purin-9-yl)-5-((((1r,3S)-3-(2-(5-(Tert-Butyl)-1H-Benzo[d]Imidazol-2-YL)Ethyl)Cyclobutyl)(Isopropyl)Amino)Methyl)Tetrahydrofuran-3,4-diol

Behandlung der Epidermolysis bullosa
 Allantoin

Prävention der Graftversus-Host-Reaktion
 Aus dem Knochenmark gewonnene, allogene, ex vivo expandierte, multipotente Vorläuferzellen

Behandlung der chronischen lymphatischen Leukämie/des kleinzelligen lymphozytischen Lymphoms
 N-(3-(5-Fluor-2-(4-(2-methoxyethoxy)phenylamino)pyrimidin-4-ylamino)phenyl)acrylamid-Benzolsulfonsäure-Salz

Dezember 2013

Behandlung zystischer Fibrose
 Stickstoffmonoxid

Behandlung von Hypoparathyreoidismus
 Rekombinantes humanes Parathormon

Behandlung von Gliomen
 Aus Glioblastom gewonnene allogene und autologe haptenisierte und bestrahlte Zellen und Zelllysate

Behandlung des follikulären Lymphoms
 Ibrutinib

Verhinderung von nekrotisierender Enterokolitis
Bifidobacterium bifidum und Lactobacillus acidophilus

Behandlung des Alagille
  (4R,5R)-1-[[4-[[4-[3,3-Dibutyl-7-(dimethylamino)-2,3,4,5-tetrahydro-4-hydroxy-1,1-dioxid-1-benzothiepin-5-yl]phenoxy]methyl]phenyl]methyl]-4-aza-1-azoniabicyclo[2.2.2]octan-chlorid

Behandlung der primären biliären
  (4R,5R)-1-[[4-[[4-[3,3-Dibutyl-7-(dimethylamino)-2,3,4,5-tetrahydro-4-hydroxy-1,1-dioxid-1-benzothiepin-5-yl]phenoxy]methyl]phenyl]methyl]-4-aza-1-azoniabicyclo[2.2.2]octan-chlorid

Behandlung progressiver familiärer intrahepatischer Cholestase
  (4R,5R)-1-[[4-[[4-[3,3-Dibutyl-7-(dimethylamino)-2,3,4,5-tetrahydro-4-hydroxy-1,1-dioxid-1-benzothiepin-5-yl]phenoxy]methyl]phenyl]methyl]-4-aza-1-azoniabicyclo[2.2.2]octan-chlorid

Behandlung der primär sklerosierenden Cholangitis
  (4R,5R)-1-[[4-[[4-[3,3-Dibutyl-7-(dimethylamino)-2,3,4,5-tetrahydro-4-hydroxy-1,1-dioxid-1-benzothiepin-5-yl]phenoxy]methyl]phenyl]methyl]-4-aza-1-azoniabicyclo[2.2.2]octan-chlorid

Prävention der Fehlfunktion eines arteriovenösen Zugangs bei Hämodialyse-Patienten
 Rekombinante humane Pankreas-Elastase Typ I

Behandlung des Dravet-Syndroms
 Fenfluraminhydrochlorid

Behandlung von Denguefieber
 Poly[2-[(4-{[1-carboxy-2-(hexadecylcarbamoyl)ethyl]sulfanyl}-2,3-bis({2-[((2S)-2-(2-{[(2R)-2-carbamoyl-(2-{[(2S)-1-ethoxy-3-(3-hydroxy-4oxo-1,4-dihydropyridin-1-yl)-1-oxopropan-2-yl]carbamoyl}ethyl]sulfanyl}-3-{[(2S)-1-ethoxy-3-(3-hydroxy-4-oxo-1,4-dihydropyridin-1-yl)-1-oxopropan-2-yl]carbamoyl}propanamido)-3-(3-hydroxy-4-oxo-1,4-dihydropyridin-1-yl)propanoyl Ethyl ester) )-methoxy]acetyl}oxy)butyl)sulfanyl]-3-(hexadecylcarbamoyl)propionsäure]-poly(ethylenglycol)-ester]

Behandlung der Hämophilie A
 Humanisierter modifizierter monoklonaler IgG4-Antikörper mit bispezifischer Struktur, der auf die Faktoren IX, IXa, X und Xa abzielt

November 2013

Behandlung von Gliomen
 Autologe ex-vivo expandierte mit 5-Aza-2‘-Deoxycytidin behandelte Leukozyten

Behandlung der Mukopolysaccharidose Typ II (Hunter-Syndrom)
 Rekombinantes Fusionsprotein bestehend aus einem Antikörper gegen den menschlichen Insulinrezeptor und der Iduronate-2-Sulfatase

Behandlung des follikulären Schilddrüsenkarzinoms
 Sorafenib (als Tosilat)

Behandlung des papillären Schilddrüsenkarzinoms
 Sorafenib (als Tosilat)

Prävention der Graftversus-Host-Reaktion
 Defibrotid

Behandlung des Leberzellkarzinoms
 Tivantinib

Behandlung des diffusen großzelligen B-Zell-Lymphoms
 Ibrutinib

Prävention einer Störung des arteriovenösen Gefäßzugangsbei Patienten, denen chirurgisch ein arteriovenöser Gefäßzugang für die Hämodialyse angelegt wird
 Sirolimus

Behandlung einer eosinophilen Ösophagitis
 Humaner monoklonaler Antikörper gegen humanes Interleukin 13

Behandlung der Rückenmarkverletzung
 Subcommissuralorgan-Spondin s nachempfundenes synthetisches Zwölf-Aminosäure-Peptid

Behandlung des Ovarialkarzinoms
 Trebananib

Behandlung der Stargardt-Krankheit
 Soraprazan

Oktober 2013

Behandlung von angeborenem Faktor VII Mangel
 Rekombinantes Fusionsprotein bestehend aus menschlichem Blutgerinnungsfaktor VIIa gebunden an humanes Albumin

Behandlung von myotonen Erkrankungen
 Mexiletine Hydrochloride

Behandlung des Plasmazell Myeloms
 Rekombinanter humaner monoklonaler IgM Antikörper gegen Glukose reguliertes Protein 78

Behandlung der Sarkoidose
 L-Pyr-L-Glu-L-Gln-L-Leu-L-Glu-L-Arg-L-Ala-L-Leu-L-Asn-L-Ser-L-Ser

Behandlung des komplexen regionalen Schmerzsyndroms
 Zoledronsäure

Behandlung des Allan-Herndon-Dudley Syndroms
 3,5-Dijodthyropropionsäure

Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
 Naproxcinod

Behandlung zystischer Fibrose
 Antisense-Oligonukleotide, die auf die F508del-Mutation des CFTR-Gens Abzielen

Behandlung des Wiskott-Aldrich-syndrom
 Autologe CD34 +-Zellen transduziert mit einem lentiviralen Vektor, der das humane Wiskott-Aldrich Syndrome Gen enthält

Juli und August

Behandlung der Alveolarproteinose
 Granulozyten-Makrophagen koloniestimulierender Faktor (GM-CSF)

Autologe, von Knochenmark abgeleitete mesenchymale Stromazellen, die neurotrophe Faktoren Sezernieren
 Autologe, von Knochenmark abgeleitete mesenchymale Stromazellen, die neurotrophe Faktoren sezernieren

Behandlung der B-lymphoblastischen Leukämie/des B-lymphoblastischen Lymphoms
 Moxetumomab pasudotox

Prävention von Ischämie-/Reperfusions-Syndromen bei Transplantation solider Organe
 Humanes Hämin

Behandlung maligner Thymome
 Belinostat

Behandlung des Pankreaskarzinoms
 (1-Methyl-2-Nitro-1H-Imidazol-5-yl)Methyl N,N'-bis(2-Bromoethyl) Diamidophosphat

Behandlung des Plasmazell Myeloms
 Daratumumab

Behandlung des Ovarialkarzinoms
 Fosbretabulin-Tromethamin

Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose
 Allogene Motorneuron-Vorläuferzellen,, abgeleitet von menschlichen embryonalen Stammzellen

Vorbeugung einer erneuten Hepatitis B Infektion nach Lebertransplantation
 Rekombinanter humaner monoklonaler Antikörper gegen Hepatitis B Virus

Behandlung des follikulären Lymphoms
 (S)-3-(1-(9H-Purin-6-ylamino)Ethyl)-8-Chlor-2-Phenylisochinolin-1(2H)-on

Behandlung der Ataxia teleangiectatica/Louis-Bar-Syndrom
 Dexamethason Natriumphosphat verkapselt in humanen autologen Erythrozyten

Behandlung eines chronischen Mangels an Carbamylphosphatsynthetase-1
 Aus der adulten Leber abgeleitete heterologe Vorläuferzellen

Behandlung einer Citrullinämie Typ 1
 Aus der adulten Leber abgeleitete heterologe Vorläuferzellen

Behandlung einer Argininosukzinoazidurie
 Aus der adulten Leber abgeleitete heterologe Vorläuferzellen

Behandlung einer Hyperargininämie
 Aus der adulten Leber abgeleitete heterologe Vorläuferzellen

Behandlung des N-Acetylglutamat-Synthetase-Mangels(NAGS)
 Aus der adulten Leber abgeleitete heterologe Vorläuferzellen

Behandlung einer Citrullinämie Typ 2
 Aus der adulten Leber abgeleitete heterologe Vorläuferzellen

Behandlung eines Ornithin-Translokase Mangels (Hyperornithinämie, Hyperammonämie, Homocitrullinurie oder HHH Syndrom)
 Aus der adulten Leber abgeleitete heterologe Vorläuferzellen

Behandlung der Limbusstammzellinsuffizienz
 Ex vivo vermehrtes autologes menschliches Corneaepithel, das Stammzellen enthält

Behandlung von Osteosarkomen
 Lipid-komplexiertes Cisplatin

Behandlung der Akromegalie
 Octreotidacetat (zum Einnehmen)

Behandlung des nodalen Marginalzonenlymphoms
 Idelalisib

Behandlung der chronischen lymphatischen Leukämie / des kleinzelligen lymphozytischen Lymphoms
 Idelalisib

Behandlung der akuten myeloischen Leukämie
 Trans N1-((1R,2S)-2-Phenylcyclopropyl)-cyclohexan-1 ,4-diamin bishydrochlorid

Behandlung der autosomal-dominanten polyzystischen Nierenerkrankung
 Tolvaptan

Behandlung der nicht-traumatischen Osteonekrose
 Humane allogene aus Knochenmark abgeleitete osteoblastenartige Zellen

Behandlung des Pankreaskarzinoms
 Chimärer monoklonaler Antikörper gegen Claudin-18 Splice Variante 2

Τherapie der Pseudomonas aeruginosa-Infektion der Lunge bei zystischer Fibrose
 Pegylierter rekombinanter anti-Pseudomonas aeruginosa PcrV Fab′Antikörper

Behandlung eines Wachstumshormonmangels
 Rekombinantes humanes Wachstumshormon modifiziert durch Fusion mit 2 hydrophilen Polypeptidketten

Behandlung des Morbus Behçet
 Apremilast

Behandlung einer eosinophilen Ösophagitis
 Budesonid

Behandlung der Mastozytose
 Cladribin

Behandlunng angeborener Sucrase-Isomaltase Defizienz
 Sacrosidase

Behandlung der Sichelzellanämie
 (1R,3R,4R,5S)-3-O-[2-O-Benzoyl-3-O-(Natrium(2S)-3-cyclohexylpropanoat-2-yl)-β-D-galactopyranosyl]-4-O-(α-L-Fucopyranosyl)-5-Orothylamidocyclohexan-1-carbonsäure (Ethyl-2-amidyl-ethyloxy-2-acetyl-(8-Amino-1,3,6-naphthalen-tris(Natriumsulfonat) amid

Behandlung von Neuromyelitis Optica
 Eculizumab

Behandlung des extranodalen Marginalzonenlymphoms des mukosaassoziierten lymphatischen Gewebes (MALT-Lymphom)
 Idelalisib

Behandlung des splenischen Marginalzonenlymphoms
 Idelalisib

Juni 2013

Behandlung zystischer Fibrose
 4,6,4’–trimethylangelicin

Behandlung der 5q spinalen Muskelatrophie
 5-[1-(2,6-Dichlorobenzyl)piperidin-4-ylmethoxy]Quinazolin-2,4-Diamin-Dihydrochlorid

Behandlung der amyotrophen Lateralsklerose
 Natriumchlorit

Behandlung der Retinopathia Pigmentosa
 Allogene, in-vitro vermehrte, neuronale Vorläuferzellen der Netzhaut, die aus der neuronalen Retina gewonnen wurden

Behandlung von Pachyonychia congenital
 Synthetisches doppelsträngiges siRNA Oligonucleotid, das gegen die Keratin 6a N171K Mutation gerichtet ist

Behandlung der Retinopathia Pigmentosa
 Allogene, in-vitro vermehrte, neuronale Vorläuferzellen der Netzhaut, die aus der neuronalen Retina gewonnen wurden

Behandlung des akuten Leberversagens
 Immortalisierte humane C3A Hepatoblastom Zellen

Behandlung der Mukopolysaccharidose Typ IIIB (Sanfilippo-Syndrom Typ B)
 Rekombinante humane N-alpha-Acetylglucosaminidase

Behandlung des Weichteilsarkoms
 Genetisch modifiziertes Adenovirus vom Serotyp 5/3, das für den Granulozyten-Makrophagen koloniestimulierenden Faktor kodiert

Behandlung der Retinopathia Pigmentosa
 Unoproston-Isopropyl

Behandlung der nicht-dystrophen MyotonieMexiletinhydrochlorid
 Mexiletinhydrochlorid

Behandlung der akuten lymphoblastischen Leukämie vom B-Zell-Typ
 Inotuzumab Ozogamicin

Behandlung des Nebennierenrindenkarzinoms
 N-[2,6-bis(1-methylethyl)phenyl]-N’-[[1-[4-(dimethylamino) phenyl]cyclopentyl]methyl]Harnstoff, Hydrochloridsalz

Behandlung der Graft-versus-Host-Reaktion
 Allogene, aus dem Knochenmark stammende mesenchymale Zellen, die ex vivo in synthetischen Medien vermehrt wurden

Behandlung der Transglutaminase 1 defizienten autosomal rezessiven kongenitalen Ichthyose
 Rekombinante humane Transglutaminase 1 eingekapselt in Liposomen

Behandlung zystischer Fibrose
 Rekombinante humane CXCL8 Mutante

Behandlung des malignen Mesothelioms
 N-Methyl-4-({4-[({3-methyl(methylsulfonyl)aminopyrazin-2-yl}methyl)amino]-5-(trifluormethyl) pyrimidin-2-yl}amino) benzamidhydrochlorid

Behandlung der CMVErkrankung bei Patienten mit gestörter zellvermittelter Immunität
 Maribavir

Behandlung des schweren kombinierten Immuneffekts der durch Adenosindeaminase-Mangel hervorgerufen wird
 Autologe CD34+ Zellen, transfiziert mit lentiviralen Vektoren, die das menschliche ADA-Gen enthalten

Behandlung der Retinopathia Pigmentosa
 Rekombinanter humaner Nervenwachstumsfaktor
 

April 2013

Behandlung des follikulären Schilddrüsenkarzinoms
 Lenvatinib

Behandlung von Gliomen
 4-[2-(6-methylpyridin-2-yl)-5,6-dihydro-4H-pyrrolo[1,2-b]pyrazol-3-yl]-quinolin-6-carboxamidmonohydrat

Behandlung des papillären Schilddrüsenkarzinoms
 Lenvatinib

Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
 R,S-O-(3-Piperidino-2-hydroxy-1-propyl) - Nikotinsäure Amidoxim Dihydrochlorid

Behandlung von Idiopathischer Pulmonaler Fibrose
 Nintedanib

Behandlung des Morbus Niemann-Pick Typ C
 2-Hydroxypropyl-beta-Cyclodextrin

März 2013

Behandlung der neuronalen Ceroid-Lipofuszinose Typ 2
 Rekombinante humane Tripeptidy- Peptidase 1

Behandlung der Stargardt-Krankheit
 Ramiprilat

Zur Behandlung des Churg-Strauss- Syndroms
 Mepolizumab

Behandlung von Mantelzelllymphom
 1-[(3R)-3-[4-Amino-3-(4-phenoxyphenyl)-1H-pyrazolo[3,4-d]pyrimidin-1-yl]-1-piperidinyl]-2-propen-1-one

Behandlung von erblichem Alpha-1 Antitrypsinmangel
 Cyclo[L-alanyl-L-seryl-L-isoleucyl-L-prolyl-L-prolyl-L-glutaminyl-L-lysyl-L-tyrosyl-D-prolyl-L-prolyl-(2S)-2-aminodecanoyl-L-alpha-glutamyl-Lthreonyl] acetat salz

Prävention einer Abstoßungsreaktion nach Organtransplantation
 Muriner monoklonaler IgM-Antikörper gegen αβ-T-Zellrezeptoren

Behandlung der Sichelzellenanämie
 Poloxamer 188

Behandlung der chronischen nicht-infektiösen Uveitis
 Gevokizumab

Behandlung des Morbus Niemann-Pick Typ C
 Rekombinantes humanes Hitzeschock-Protein 70

Behandlung des Leberzellkarzinoms
 4-[2-(6-methylpyridin-2-yl)-5,6-dihydro-4H-pyrrolo[1,2-b]pyrazol-3-yl]-quinolin-6-carboxamidmonohydrat

Behandlung der systemischen Sklerose
 2-[4-Methoxy-3-(2-m-benzyl-ethoxy)-benzoylamino]-indan-2-carbonsäure

Februar 2013

Behandlung von Achromatopsie infolge von Mutationen des CNGB3-Gens
 Rekombinanter Adeno-assoziierter viraler Vektor, der das menschliche Gen CNGB3

Behandlung der Leichtketten-(AL-) Amyloidose als A
 Humansierter IgG1 IgG1-kappa-Antikörper gegen Serum-Amyloid A und AL-Amyloid

Behandlung mittelschwerer und schwerer traumatischer
 Progesteron

Behandlung des Höhenlungenödems
 Zyklo-Cys-Gly-Gln-Arg-Glu-Thr-Pro-Glu-Gly-Ala-Glu-Ala-Lys-Pro-Trp-Tyr-Cys

Behandlung der chronischen thromboembolischen pulmonalen Hypertonie
 Treprostinil Natrium

Behandlung der systemischen Sklerose
 Tergurid

Behandlung der Duchenne-Muskeldystrophie
 Humanisierter monoklonaler Antikörper gegen Myostatin

Behandlung der akuten myeloischen Leukämie
 In Erythrozyten verkapselte L-Asparaginase

Januar 2013

Behandlung des follikulären Lymphoms
 Lenalidomid

Behandlung von familiärer adenomatöser Polyposis
 Eflornithin in Kombination mit Sulindac

Behandlung eines Wachstumshormonmangels
 Rekombinantes modifiziertes humanes Wachstumshormon

Behandlung der 5q spinalen Muskelatrophie
 Allogene Progenitorzellen für Motorneurone, abgeleitet von menschlichen embryonalen Stammzellen

Behandlung des Morbus Wilson
 Cholin tetrathiomolybdat

Behandlung des Pankreaskarzinoms
 Gegen das Prostatastammzellantigen gerichteter, rekombinanter humaner monoklonaler Antikörper der IgG1 kappa Klasse

Behandlung der Beta-Thalassämie (Intermediäre und Major-Form)
 Autologe CD34+ hämatopoetische Stammzellen, die mit einem lentiviralen Vektor transduziert sind, der für das humane BetaA-T87Q-globin Gen kodiert

Behandlung des Ovarialkarzinoms
 Chimärer monoklonaler Antikörper gegen Claudin-6

Behandlung von Gliomen
 1,2:5,6-Dianhydrogalactitol

Behandlung der Achondroplasie
 Modifiziertes rekombinantes C-Typ natriuretisches Peptid

Behandlung der Mukopolysaccharidose Typ IIIB (Sanfilippo-Syndrom Typ B)
 Adeno-assoziierter Virusvektor Serotyp 9, der das humane NAcetylgalactosaminidase alpha Gen enthält

Behandlung der systemischen Sklerose
 Tergurid

Behandlung der Retinopathia Pigmentosa
 Verkapselte, mit einem Plasmidvektor transfizierte humane retinale Pigmentepithel-Zelllinie, die humanen ziliären neurotrophischen Faktor exprimiert