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knw Kindernetzwerk e.V.
Dachverband der Selbsthilfe von Familien mit Kindern und jungen Erwachsenen mit chronischen Erkrankungen und Behinderungen

Medikamente gegen seltene Erkrankungen5 neue Orphan Drugs auf dem Markt

knw kindernetzwerk orphan drugs

Fünf von insgesamt 25 neu im Jahr 2019 eingeführten Medikamenten mit neuen Wirkstoffen sind den Orphan Drugs zuzurechnen. Die hat der Verband Forschender Arzneimittelhersteller (VFA) mitgeteilt. Als selten („Orphan Disease") wird eine Krankheit in der EU definiert, wenn von ihr maximal 5 von 10.000 Menschen betroffen sind.

Mit der Herstellung immer wieder neuer Orphan Drugs kommen die Unternehmen den Forderungen von Patienten-Selbsthilfegruppen, Ärzten, Politik und der EU-Kommission nach verstärktem Engagement auf diesem Gebiet nach. Zum Beispiel für Patienten, die mit der Augenerkrankung Lebersche kongenitale Amaurose, dem familiären Chylomikronämie- Syndrom oder der akutem myeloischen Leukämie leben müssen. Alle drei Krankheiten können nun seit 2019 medikamentös gezielt behandelt werden Trotz dieser Neueinführen ist der Umsatz mit solchen Medikamenten insgesamt eher gering geblieben: Die gesetzlichen Krankenkassen in Deutschland wenden laut VFA maximal 4,0 % ihrer Arzneimittelausgaben für Orphan Drugs auf. In den USA wurde kürzlich allerdings sogar ein Orphan Medikament für ein einziges Kind mit einer seltenen Genmutation entwickelt. US-Forscher haben in Boston erfolgreich ein 6-jähriges Mädchen mit neuronaler Ceroid-Lipofuszinose (NCL) behandelt, indem sie einen Gendefekt funktionell korrigierten, der erstmals bei dem Kind entdeckt worden war. Zwischen Diagnose und Therapiebeginn lag nur ein Jahr, in dem der Krankheitsmechanismus entschlüsselt und eine personalisierte Therapie entwickelt werden konnte.

(KMS/ras)